Treatment with oral or topical sirolimus in complex vascular anomalies in pediatrics. Experience in a third-level hospital. / Tratamiento con sirolimus oral o tópico en anomalías vasculares complejas en pediatría. Experiencia en un hospital terciario.

OBJECTIVE: The use of sirolimus in vascular anomalies is a special indication not authorized in its data sheet. The objective of this study was to increase the evidence of oral or topical use of sirolimus for this indication in the pediatric population. MATERIALS AND METHODS: An observational, retrospective study of patients under 18 years of age treated with oral or topical sirolimus for vascular anomalies was carried out. Diagnosis and location of lesions, administration route and dosage of sirolimus, blood levels of sirolimus in patients who received oral treatment, treatment duration, response, and toxicity were collected. RESULTS: 18 patients - 7 with oral treatment and 11 with topical treatment - were included. With oral sirolimus, the overall response rate was 85.7%. Sirolimus was discontinued in 2 cases - as a result of full resolution and progression. 57.1% of patients had adverse effects, most of which were mild. Dyslipidemia was the most frequent adverse effect. Blood levels were monitored in all patients for dose adjustment purposes. With topical treatment, the overall response rate was 72.7%. Sirolimus was discontinued in 3 cases -due to progression in 2 cases and to stability in 1. 27.3% of patients had adverse effects, with itching standing out as the most frequent one. CONCLUSIONS: The favorable results of sirolimus treatment in our patients seem to confirm its effectiveness and safety in vascular anomalies, which make it stand as a therapeutic option in pediatric patients. However, further research is required to establish the optimal treatment regimen, treatment duration, and potential long-term adverse effects.

OBJETIVO: El uso de sirolimus en anomalías vasculares es una indicación especial no autorizada en ficha técnica. El objetivo de este estudio es incrementar la evidencia del empleo por vía oral o tópica de sirolimus en esta indicación en población pediátrica. METODO: Estudio observacional retrospectivo de pacientes menores de 18 años tratados con sirolimus oral o tópico para anomalías vasculares recogiendo: diagnóstico y ubicación de lesiones, forma de administración y dosificación de sirolimus, niveles sanguíneos de fármaco en los pacientes con tratamiento oral, duración del tratamiento, respuesta y toxicidad. RESULTADOS: Se incluyeron 18 pacientes (7 con tratamiento oral y 11 tópico). Con sirolimus oral, la tasa de respuesta global fue 85,7%. Se interrumpió sirolimus en 2 casos: por resolución completa y por progresión. El 57,1% experimentó algún efecto adverso, en su mayoría leves; siendo la dislipemia el efecto adverso más frecuente. La monitorización de niveles sanguíneos fue empleada en todos los pacientes para el ajuste de dosis. Con el tratamiento tópico, la tasa de respuesta global fue 72,7%. Se interrumpió sirolimus en 3 casos: progresión en 2 casos y estabilidad en 1. El 27,3% experimentó algún efecto adverso, siendo el prurito el más frecuente. CONCLUSIONES: Los resultados favorables del tratamiento con sirolimus en nuestros pacientes parecen confirmar la efectividad y seguridad del fármaco en anomalías vasculares y lo posicionan como una opción terapéutica en pacientes pediátricos. Aun así, parece necesaria mayor investigación que trate de aclarar, entre otros, el régimen óptimo del tratamiento, la duración del mismo y los potenciales efectos adversos a largo plazo.

Tratamiento con sirolimus oral o tópico en anomalías vasculares complejas en pediatría. Experiencia en un hospital terciario / Treatment with oral or topical sirolimus in complex vascular anomalies in pediatrics. Experience in a third-level hospital

Objetivo:El uso de sirolimus en anomalías vasculares es una in-dicación especial no autorizada en ficha técnica. El objetivo de esteestudio es incrementar la evidencia del empleo por vía oral o tópica desirolimus en esta indicación en población pediátrica. Método. Estudio observacional retrospectivo de pacientes meno-res de 18 años tratados con sirolimus oral o tópico para anomalíasvasculares recogiendo: diagnóstico y ubicación de lesiones, forma deadministración y dosificación de sirolimus, niveles sanguíneos de fár-maco en los pacientes con tratamiento oral, duración del tratamiento,respuesta y toxicidad. Resultados: Se incluyeron 18 pacientes (7 con tratamiento oral y11 tópico). Con sirolimus oral, la tasa de respuesta global fue 85,7%.Se interrumpió sirolimus en 2 casos: por resolución completa y porprogresión. El 57,1% experimentó algún efecto adverso, en su mayoríaleves; siendo la dislipemia el efecto adverso más frecuente. La moni-torización de niveles sanguíneos fue empleada en todos los pacientespara el ajuste de dosis. Con el tratamiento tópico, la tasa de respuestaglobal fue 72,7%. Se interrumpió sirolimus en 3 casos: progresión en2 casos y estabilidad en 1. El 27,3% experimentó algún efecto adverso,siendo el prurito el más frecuente. Conclusiones: Los resultados favorables del tratamiento con siroli-mus en nuestros pacientes parecen confirmar la efectividad y seguridaddel fármaco en anomalías vasculares y lo posicionan como una opciónterapéutica en pacientes pediátricos. Aun así, parece necesaria mayorinvestigación que trate de aclarar, entre otros, el régimen óptimo deltratamiento, la duración del mismo y los potenciales efectos adversosa largo plazo.(AU)

Objective: The use of sirolimus in vascular anomalies is a specialindication not authorized in its data sheet. The objective of this studywas to increase the evidence of oral or topical use of sirolimus for thisindication in the pediatric population. Materials and methods: An observational, retrospective study ofpatients under 18 years of age treated with oral or topical sirolimus forvascular anomalies was carried out. Diagnosis and location of lesions,administration route and dosage of sirolimus, blood levels of sirolimusin patients who received oral treatment, treatment duration, response,and toxicity were collected. Results: 18 patients –7 with oral treatment and 11 with topicaltreatment– were included. With oral sirolimus, the overall responserate was 85.7%. Sirolimus was discontinued in 2 cases –as a result offull resolution and progression. 57.1% of patients had adverse effects,most of which were mild. Dyslipidemia was the most frequent adverseeffect. Blood levels were monitored in all patients for dose adjustmentpurposes. With topical treatment, the overall response rate was 72.7%.Sirolimus was discontinued in 3 cases –due to progression in 2 casesand to stability in 1. 27.3% of patients had adverse effects, with itchingstanding out as the most frequent one. Conclusions: The favorable results of sirolimus treatment in ourpatients seem to confirm its effectiveness and safety in vascular anom-alies, which make it stand as a therapeutic option in pediatric patients.However, further research is required to establish the optimal treatmentregimen, treatment duration, and potential long-term adverse effects.(AU)